CRISPR技术：基因编辑婴儿或能免受镰状细胞病和肌营养不良症困扰

短命女 2022-12-13 04:58 109阅读 0赞

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图源：cgtn

CRISPR技术的出现，使得利用基因编辑治疗并预防疾病的前景变得可观。通过调整人类胚胎的基因，有可能使婴儿及后代摆脱某些遗传性疾病。

不过，国际科学家和伦理学家委员会在新报告中表示，目前该技术还不够成熟和安全。他们的结论是，除非科学家确定可以可靠地进行精确的基因编辑，不引入意料之外的变化，否则不应使用编辑过的人类胚胎进行妊娠。

笔者认为，即使那样，胚胎中的基因编辑也应该只在非常特殊和有限的情况下进行。如果一个国家允许“遗传性的人类基因组编辑”，则其最初的用途应限于预防由单个基因突变引起的严重疾病，例如囊性纤维化、镰状细胞性贫血、肌营养不良症或Tay-Sachs病。

报告建议，对于这些情况，应该使用胚胎编辑来帮助一些夫妻，他们几乎或根本没有机会拥有健康的亲生的孩子，父母双方都携带相同的致病突变的情况很少见。

这些建议来自由美国国家医学科学院、美国国家科学院和英国科学院皇家学会组成的小组讨论。该小组于2019年成立，此前中国研究员贺建奎透露，他使用基因编辑工具创建了具有基因突变的人类胚胎，已知该基因突变可以预防艾滋病毒并帮助怀孕，由此诞生了世界上第一个基因编辑的婴儿。

这件事在科学界引起轩然大波。很多研究人员谴责他的实验，称该尝试极为不负责任，竟试图“增强”人类的能力。一些人呼吁彻底禁止制造更多的基因编辑婴儿。同时，国家科学院组织了一个委员会，世界卫生组织召集了一个单独的专家委员会，提出一些基本规则。据新华社报道，事发一年后的2019年12月，贺建奎被判处有期徒刑三年。

临床试验已试图通过CRISPR治疗遗传性血液疾病、遗传性失明和某些癌症。但是在这些试验中，接受基因编辑治疗的是成年患者。相比之下，编辑胚胎不仅会导致婴儿的DNA发生变化，而且还会改变未来的后代。

这就是基因编辑胚胎如此令人着迷的原因，但同时也充满了风险和道德上的困扰。如果编辑如期进行，它可能会消灭世代相传的可遗传疾病。但如果出现问题，这些遗传变化可能会无限期地遗传下去。

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洛克菲勒大学校长兼委员会主席理查德·利文顿（Richard Lifton）博士在9月3日的公开网络直播中说：“就遗传基因组编辑而言，这些编辑可以遗传给后代。这使该技术获得了远超个人接受编辑获益的非凡影响力。”

没有任何国家正式决定允许遗传基因编辑。实际上，包括美国在内的数十个国家直接或间接地禁止了制造基因编辑的婴儿。但是这份225页的新报告以及WHO委员会即将提出的建议，可能会影响政府决定最终如何进行可遗传基因组编辑。

该报告承认，除了严重的单基因疾病外，各国可能会考虑针对其他情况进行胚胎编辑，例如遗传性耳聋，这些疾病会影响人的生活质量，但不会危及生命。在9月3日的网络直播中，国家卫生实验室服务中心和南非威特沃特斯兰德大学的人类遗传学教授Michèle Ramsay博士指出，疾病的感知和治疗因国家和文化而异。

她说：“严重程度对不同的人可能意味着不同的事情。”遗传病可能在一个国家是可控的，但在另一个国家则不可控。

报告作者说，在尝试使用该技术预防任何疾病之前，科学家将需要证明遗传基因组编辑是安全的。目前的一个主要障碍是，CRISPR可能导致意外编辑，从而导致有害突变。利文顿指出，较新的基因组编辑类型，包括称为碱基编辑的技术，可能比CRISPR的原始版本更为精确。但是这些技术仍处于发展初期。

参加小组讨论的中国科学院院士王浩义在公开直播中表示，要使编辑后的胚胎将来用于孕育胎儿，需要对胚胎进行测试，以确保编辑后的胚胎没有产生任何意外。

用当前技术很难检测到这种变化。胚胎编辑可能引起的另一个问题称为嵌合，其中一些单元被成功编辑，而其他单元则没有。一些细胞仍然会携带致病突变，这意味着最终的婴儿可能会出现基因编辑本来可以预防的症状。王浩义说，科学家们要证明编辑胚胎是安全有效，可能还要花几年的时间进行研究。

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图源：unsplash

报告建议不要编辑所谓的“多基因疾病”，即由多个基因引起的疾病，因为该技术还不够先进，无法一次安全地编辑多个基因。

王浩义指出，对于确实有资格进行遗传基因编辑的夫妇，获得知情同意也很重要。尚不清楚同意贺建奎进行实验的父母是否理解该手术的步骤以及该技术未经证实的性质。

报告作者说，还应该要求科学家进行长期研究，以追踪通过遗传基因编辑而出生的所有婴儿及其子女的健康状况。

该报告还呼吁建立一种“国际机制”，以解决人们对可遗传基因组编辑工作“偏离了既定准则”的担忧。世界各地的几位科学家都知道贺建奎的计划，即制造基因编辑婴儿，但他们说他们没有敲响警钟，因为他们不知道如何或去哪里报告。

7月发表在《人类遗传学杂志》上的一项调查表明，公众支持使用胚胎基因编辑来预防严重疾病，但其中绝大多数来自西方国家受过良好教育的白人。

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图源：unsplash

新报告的作者呼吁一个国家在决定是否允许遗传基因组编辑之前进行“广泛的社会对话”；CRISPR发明家詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）博士等其他研究人员也呼吁此话题需要广泛的公众参与。但目前尚不清楚该如何进行。尚无国家将这个问题付诸表决。

利文顿说：“我们委员会一直担心的主要问题之一是，流氓科学家会使用这种技术，因此，有强大的监管机构来监督这项技术是很重要的。”

正如过去所发生的所有事情一样，技术无善恶，关键掌握在使用它的人类手中。

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